L’Italia del farmaco è alle prese con una serie di sfide, da quella tecnologica a quella della sostenibilità, alle quali si è aggiunta la nuova posizione degli Stati Uniti rispetto al continente: l’America first di Donald Trump. E se il principale competitor del settore in Europa è la Germania, è davvero interessante il recente incontro a Bonn tra il numero uno dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), Robert Nisticò, e il presidente dell’Istituto federale per i farmaci e i dispositivi medici (BfArM) della Germania, Karl Broich.
Se in Europa, infatti, negli ultimi anni Italia e Germania gareggiano per il podio, la vera competizione per il pharma è internazionale. Da una parte gli Stati Uniti, dall’altra Cina e India. Promuovere l’innovazione farmaceutica, in particolare nel campo delle malattie neurodegenerative, e renderla accessibile ai pazienti in tempi più rapidi, anche grazie alle potenzialità dell’intelligenza artificiale, era l’obiettivo dell’incontro fra i due presidenti. Che, magari, avranno parlato anche di ricerca.
Ebbene, proprio qualche giorno fa da via del Tritone è arrivato il 21° Rapporto nazionale sulle sperimentazioni cliniche dei medicinali. I dati, come vedremo, sono in chiaroscuro ma molto interessanti per l’Italia del pharma.
Ricerca e studi clinici, quanto valgono gli investimenti in Italia
Nuove regole, ma l’Italia tiene
L’avevamo paventato: il nuovo Regolamento europeo e i ritardi accumulati, rischiavano di impattare sulla ricerca Made in Italy. E allora? Il settore ha subito il contraccolpo della piena applicazione (a quasi 10 anni di distanza) del Regolamento europeo del 2014. Si è registrato un arretramento nel numero di sperimentazioni in quasi tutti gli Stati membri dell’Ue, “ma anche segnali di resilienza. In particolare, l’analisi progressiva dei trend mostra che l’Italia non ha perso terreno, con 611 trial clinici autorizzati nel 2023″, sottolineano da Aifa.
In Italia il 2023 è stato l’anno dell’attesa riforma dei Comitati etici, passati a 40 territoriali e 3 nazionali. Per essere avviato, uno studio clinico deve aver ottenuto l’autorizzazione da parte dell’Aifa, che include le conclusioni favorevoli del Comitato etico. Le sperimentazioni cliniche valutate nel 2023 nel nostro Paese sono state 764: di queste l’80% è stato autorizzato (611), mentre il 4,6% ha ricevuto semaforo rosso. Dei 611 trial autorizzati, 524 (85,8%, era l’88,7% nel 2022) sono internazionali e 87 (14,2%, era l’11,3% nel 2022) nazionali. Il leggero recupero delle sperimentazioni nazionali (+2,9%) resta però sotto il livello pre-pandemico, quando si attestavano intorno al 20%.
La debolezza del no profit
“I dati emersi nel Rapporto ci offrono nell’insieme un quadro di luci e ombre, dal quale emerge chiara una prevedibile difficoltà iniziale nell’applicazione di modalità organizzative diverse e più complesse. Tuttavia l’Italia – ha commentato il presidente Nisticò – è riuscita a garantire una buona tenuta del sistema, anche se non in maniera omogenea per le varie tipologie di sperimentazioni”.
Il settore delle sperimentazioni profit “ha maggiormente beneficiato delle semplificazioni amministrative. La ricerca no profit ha dimostrato una tenuta meno solida, non solo in Italia, ma in tutta l’Unione Europea. Del resto, già nel corso del 2022 – ha ricordato Nisticò – era emerso come i promotori no profit avrebbero subito i maggiori contraccolpi. Proprio per gestire al meglio queste potenziali criticità, nel corso del 2023 sono state attivate dal network delle Agenzie europee, insieme alla Commissione Europea e all’Ema, una serie di iniziative pensate per il settore no profit, ascoltando anche la voce degli stakeholder, in modo da contribuire a rendere lo scenario europeo più attrattivo”.
Primo, lotta ai tumori
Quando ancora facevamo i conti con una pandemia che ha causato milioni di morti nel mondo, i tumori restavano al centro delle sperimentazioni in Italia, con il 34,7% del totale, in calo rispetto al 39,9% del 2022 (-5,2%). Seguono gli studi clinici sulle malattie del sistema nervoso (11,1%), in aumento di 2,8 punti percentuali rispetto all’anno precedente; del sistema immunitario (8,5%), cardiovascolare (6,2%), ematico e linfatico (6,1%), anch’essi in lieve aumento. Curiosamente nel 2023 – dopo anni di Covid-19 – si contrae il numero degli studi sulle malattie virali. Fra le prime dieci aree terapeutiche figurano le malattie dell’apparato digerente (4,1%) e le patologie e anomalie neonatali (3,9%), le malattie del metabolismo e della nutrizione (3,3%) e quelle del sistema muscoloscheletrico (2,8%).
Un nome (e una cura) per le malattie rare
Gli studi clinici nel campo delle malattie rare hanno rappresentato il 30,6% del totale (187 su 611), con un arretramento del 7% rispetto al 2022. Sono cresciute le sperimentazioni no profit internazionali, passate dall’unico studio del 2022 ai 14 del 2023 (dallo 0,4% al 7,5%).
Il dialogo con la Germania
Ma ora torniamo a Bonn. Non è un caso che il presidente Nisticò abbia visitato, oltre all’Autorità federale indipendente sui medicinali, anche il DZNE (Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen), il più grande centro di ricerca in Europa sulle malattie neurodegenerative, di cui è direttore scientifico l’italiano Pierluigi Nicotera.
La visita, fanno sapere da via del Tritone, ha segnato l’avvio di un dialogo internazionale destinato a proseguire. Perchè se la competizione è internazionale, contare in Europa è fondamentale. “Auspico per l’Aifa un ruolo sempre più decisivo nel contesto europeo. Uno degli obiettivi del mio mandato è quello di rafforzare i rapporti con le Agenzie degli altri Paesi, l’Agenzia Europea dei Medicinali e gli altri organismi internazionali. L’Agenzia tedesca dei farmaci è un partner strategico in quanto vanta esperienza in tema di accesso precoce all’innovazione, promuovendo politiche di ricerca e sviluppo. Inoltre, sta implementando programmi moderni per un utilizzo ottimale dell’intelligenza artificiale nei processi decisionali regolatori”, ha detto il presidente Aifa.
Il fermento nelle neuroscienze
Nisticò e Broich si sono confrontati su come poter migliorare le condizioni per la ricerca e lo sviluppo di terapie di precisione, con l’obiettivo di promuovere l’innovazione nel settore sanitario garantendo la sostenibilità del sistema. Il tutto mentre la ricerca sulle malattie neurodegenerative sta vivendo un momento di grande fermento, che ha portato alla scoperta di diversi biomarcatori, aprendo alla speranza di trattamenti sempre più mirati.
L’allarme del pharma: in Italia investimenti a rischio senza quadro normativo stabile
