Si stima che in Italia oltre 2 milioni di persone convivano con una malattia rara. Oggi sono oltre 6mila le malattie rare conosciute: i bisogni di questi pazienti sono al centro del nuovo Piano nazionale malattie rare 2023-2026. Un documento, presentato oggi al ministero della Salute, che punta a migliorare concretamente il percorso di prevenzione, diagnosi e assistenza dei connazionali con una malattia rara.
Il Piano nazionale malattie rare è infatti il principale strumento di pianificazione centrale e rappresenta la cornice comune degli obiettivi istituzionali da implementare nel prossimo triennio, in linea con le iniziative dell’Unione Europea. Il testo definisce gli obiettivi di programmazione per il periodo 2023-2026 nell’ambito della diagnosi, prevenzione primaria, trattamenti farmacologici e non, percorsi assistenziali, ricerca, formazione e informazione delle malattie rare, e fornisce indicazioni per l’attuazione e implementazione dei Livelli essenziali di assistenza e per il monitoraggio attraverso i Registri.
Un lungo percorso
“Il Piano che presentiamo oggi – ha detto il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, aprendo l’incontro – è frutto di un percorso che parte da lontano, animato da una comunità scientifica, associativa e soprattutto umana molto forte, dai ruoli complementari, che nel tempo ha saputo camminare insieme e più speditamente nel corso di questi ultimi anni, accelerando il raggiungimento di importanti traguardi”. Con il Piano “dotiamo le persone con malattia rara di uno strumento di approccio terapeutico, di presa in carico e di percorso assistenziale omogeneo su tutto il territorio nazionale”.
I capitoli
Il Piano è strutturato in capitoli verticali che includono azioni specifiche e capitoli orizzontali che prevedono azioni che contribuiscono trasversalmente a integrare tutti gli ambiti principali. Approvato formalmente il 24 maggio in Conferenza Stato-Regioni, il Piano colma un vuoto di sette anni, definendo un perimetro di interventi precisi per dare risposte concrete alle persone con malattia rara e ai loro familiari.
I fondi
Per l’attuazione del Piano è stato previsto uno stanziamento di 25 milioni di euro, a valere sul Fondo sanitario nazionale, per ciascuno degli anni 2023 e 2024. “Fin dal mio ingresso in Parlamento – ha detto Gemmato – mi sono sempre impegnato a seguire puntualmente tutti i lavori relativi alle malattie rare e sono orgoglioso di aver contributo all’approvazione del Testo Unico nel 2021, che mi piace ricordare come uno straordinario esercizio di unitarietà della politica, che lo ha approvato all’unanimità. Ovviamente, l’accelerazione data ai lavori per l’approvazione del testo finale del Piano nazionale malattie rare testimonia l’attenzione che il Governo ha nei confronti delle persone con malattia rara e dei loro caregivers”.
Con l’accordo in Conferenza Stato Regioni viene approvato anche il riordino della Rete Nazionale delle Malattie Rare, sempre in attuazione del Testo Unico, che disciplina i compiti e le funzioni dei Centri Regionali di Coordinamento, dei Centri di Riferimento e dei Centri di Eccellenza che partecipano allo sviluppo delle Reti di Riferimento Europee.
