L’Alzheimer incombe su una popolazione sempre più longeva, ma poco in salute. Mentre la Food and Drug Administration ha approvato negli ultimi anni farmaci come Leqembi* (lecanemab-irmb) e Kisunla* (donanemab-azbt) per adulti nella fase di demenza lieve, con l’obiettivo di rallentare la progressione della malattia, la ricerca va avanti.
Alla Washington University School of Medicine di St. Louis stanno testando un farmaco preventivo su pazienti di appena 18 anni, nella speranza di fermare l’Alzheimer decenni prima che i sintomi possano comparire. Lo studio internazionale Primary Prevention Trial arruolerà circa 250 giovani adulti ad alto rischio di Alzheimer precoce, che può manifestarsi tra i trenta, i quarant’anni o i cinquant’anni.
I partecipanti devono avere un familiare che abbia una mutazione in uno qualsiasi dei tre geni associati all’Alzheimer precoce: APP, PSEN1 e PSEN2. Poiché i figli che ereditano tali mutazioni tendono a mostrare segni di demenza più o meno alla stessa età dei genitori, lo studio arruola persone da 11 a 25 anni prima che prevedano di sviluppare sintomi.
Hannah Richardson è tra i partecipanti allo studio clinico biennale. La storia familiare di Alzheimer della 24enne risale a generazioni fa.
“Mio nonno è morto di Alzheimer, così come sua madre e tutti i suoi fratelli tranne uno”, ha affermato Richardson in un comunicato stampa del 4 febbraio sulla ricerca. “Mia madre e mio zio hanno partecipato alle sperimentazioni DIAN (Dominantly Inherited Alzheimer Network) da quando avevo circa 10 anni.
“Mia madre è sempre stata molto aperta riguardo alla sua diagnosi e a come questa l’abbia spinta a sostenere la ricerca sull’Alzheimer, e ho sempre saputo che volevo seguire le sue orme. Sono felice di essere coinvolta nella sperimentazione sulla prevenzione primaria e di essere coinvolta nella ricerca, perché so quanto sia importante”.
Le aziende della Fortune 500 competono nella ricerca sull’Alzheimer
A Richardson e ai suoi compagni verrà somministrato un placebo o un farmaco sperimentale chiamato remternetug, sviluppato dalla società farmaceutica Fortune 500 Eli Lilly & Co. Si tratta di un anticorpo monoclonale che può essere iniettato sotto la pelle ogni tre mesi, mentre i trattamenti attualmente disponibili devono essere somministrati per via endovenosa ogni due o quattro settimane.
La malattia di Alzheimer si sviluppa quando livelli anomali di un frammento proteico chiamato beta-amiloide si accumulano nelle cellule cerebrali e attorno ad esse. I grumi risultanti sono chiamati placche amiloidi, e potrebbero non causare sintomi per circa 20 anni. Kisunla approvato dalla FDA, prodotto anch’esso da Lilly, e Leqembi, prodotto da Eisai e dalla società Fortune 500 Biogen, agiscono combattendo le placche amiloidi.
“Siamo lieti di collaborare con il team DIAN [Trials Unit] per valutare se remternetug possa aiutare a rallentare o prevenire l’accumulo di placche amiloidi, un evento determinante nella cascata iniziale dell’insorgenza della malattia di Alzheimer”, ha affermato Mark Mintun, vicepresidente del gruppo di ricerca e sviluppo in neuroscienze di Lilly.
Quando WashU Medicine ha avviato il Primary Prevention Trial nel 2021, i ricercatori avevano pianificato di utilizzare un farmaco sperimentale chiamato gantenerumab, prodotto da Genentech e dalla società Fortune 500 Europe Roche. Tuttavia, le aziende ne hanno interrotto lo sviluppo a causa delle scarse prestazioni in altri studi clinici.
I partecipanti portatori di una delle mutazioni genetiche associate all’Alzheimer a esordio precoce possono scegliere di ricevere un trattamento con remternetug per quattro anni di studio esteso.
“Abbiamo assistito a enormi progressi nel trattamento della malattia di Alzheimer negli ultimi anni”, ha affermato Eric McDade, professore di neurologia presso WashU Medicine e ricercatore principale dello studio. Leqembi e Kisunla, ha aggiunto, forniscono “un forte supporto alla nostra ipotesi secondo cui intervenire quando le placche beta-amiloidi sono allo stadio iniziale, molto prima che si manifestino i sintomi, potrebbe impedire che questi ultimi emergano”.
L’articolo originale è su Fortune.com
