I dati del primo trimestre 2018 di Sobi, azienda svedese specializzata nelle malattie rare, hanno fatto registrare un +41% di vendite rispetto allo stesso periodo del 2017, toccando quota 1,96 miliardi di corone svedesi, l’equivalente di 187 milioni di euro. Il balzo è dovuto soprattutto alle buone performance nell’ambito dell’emofilia (con Elocta e Alprolix) e dello Speciality Care (con Kineret e Orfadin).  A livello italiano l’azienda festeggia il suo decimo anniversario nel nostro Paese con il trasferimento da Parma a Milano e si prepara all’arrivo sul mercato italiano di Ravicti, la molecola per i disturbi del ciclo dell’urea approvata da Ema e Aifa.

Le novità
Le altre novità in arrivo sono l’approvazione da parte del Chmp dell’Ema di anakinra per la malattia di Still (una patologia auto-infiammatoria che nei Paesi occidentali ha un’incidenza di circa 1,5 casi anno ogni milione di abitanti) e l’avvio della fase clinica per SOBI003 per la sindrome di Sanfilippo. La molecola ha ottenuto dalla FDA lo status Fast Track, cioè la revisione accelerata per facilitare lo sviluppo di farmaci che trattano una condizione grave o pericolosa per la vita. “In questo momento l’80% delle vendite dell’azienda avviene in Europa, Middle East e Russia – afferma Sergio Lai, General Manager di Sobi Italia – Attualmente la parte più importante dell’azienda è quella dedicata all’emofilia, grazie anche a un accordo di commercializzazione con Biogen del 2015”. Si calcola che in Italia le persone affette da questa patologia siano circa 5.000. Per il manager “oggi la vera sfida nel mondo del pharma è trovare prodotti che facciano davvero la differenza rispetto all’esistente. È finita l’epoca dei grandi blockbuster, è sempre più difficile avere prodotti che si differenziano davvero da ciò che è già presente sul mercato”.

Le malattie rare
Il mondo delle malattie rare, da questo punto di vista, è ancora in gran parte inesplorato: si calcola che su circa 8.000 patologie esistenti, solo 400 possano contare su terapie approvate. “Un trattamento davvero efficace può fare la differenza tra la vita e la morte e migliorare enormemente la qualità della sopravvivenza delle persone con, come mi piace chiamare i pazienti”, evidenzia Lai. In Italia uno dei problemi maggiori riguarda l’accesso ai farmaci, che in alcune regioni arrivano con molto ritardo. “Purtroppo assistiamo a una situazione a macchia di leopardo con disparità incredibili: a causa di ostacoli burocratici, in alcune zone del Paese le molecole arrivano con un ritardo superiore a un anno – sottolinea Lai – Da parte nostra abbiamo rinunciato a una fetta del profitto immettendo sul mercato prodotti per l’emofilia a un costo inferiore. Il nostro obiettivo, come abbiamo scritto nella nostra mission aziendale, è infatti sconfiggere le malattie rare e per farlo siamo disposti a rinunciare a parte degli introiti”.