Era una patologia rara senza terapia. Ma la ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2) – malattia neurodegenerativa simile a quella che ha colpito il piccolo Alfie Evans, appartenendo alla stessa famiglia – che porta alla distruzione del sistema nervoso centrale dei bambini, da oggi può essere bloccata da un nuovo farmaco che rimpiazza l’enzima di cui i pazienti sono carenti. La sperimentazione è condotta su 23 bimbi in 4 Centri internazionali, tra cui il Bambino Gesù. I risultati sono pubblicati sul New England Journal of Medicine.
